Roditelji Dişenova kasıtsal distrofisi (DMD) hastalığı olan çocuklar için geçen yıl devletin yenilikçi ilaçlar sağlayacağına dair söz vermesiyle sevinmişti, ancak bu sözlerin herkesi kapsamayacağını öğrendiler.
Şu anda DMD hastalığından muzdarip onlardan sadece yedi çocuğa givinostat adlı ilaç verilmiş. Seçilenlere rağmen, tedavisi henüz başlamamış olan 65 çocuk için hala bir çözüm yok. Çocukların hastalığı ilerlemekte ve gücü ve hareket kabiliyetleri her geçen gün azalmakta, kasları, kalpleri ve solunum sistemleri tehdit altında.
Dişenova kasıtsal distrofisi tedavisi olan 7 çocuğun başlamasının ardından, bu durumun bir umut ışığı olduğu söylenebilir. Ancak, hastalığın ilerlemesi nedeniyle her geçen gün daha fazla çocuk için zaman kritik hale geliyor.
Dünya Dişenova Kasıtsal Distrofi Günü'nü kutlayan DMD Srbija Derneği, ailelerin bekleme süresinin sadece ilaç erişimiyle ilgili olmadığını belirtiyor. Aileler için en önemli şey, hastalığın ilerlemesini yavaşlatacak ve hayatlarını uzatacak tedavinin mümkün olduğunca erken başlamasıdır.
Gorana Vasović, DMD Srbija Derneği Başkanı, "RFZO'dan iki basit ve net soruya cevap talep ettik: Bir sonraki grup çocukların ne zaman tedaviye başlayacağı ve mevcut plan doğrultusunda son çocuğun ne zaman tedavisini başlayabileceği. Prosedürler ve sınırlamalar olduğunu anlıyoruz, ancak hastalığın tıbbi kriterlerini karşılayan çocuklar için tedavi almaları konusunda bir cevap olmaması kabul edilemez." dedi.
Derneğin amacı, Dişenova kasıtsal distrofisi olan çocukların tedavisi için zamanın en iyi şekilde kullanılmasıdır.
"Sıkıntımız kurumlarla değil, onlarla birlikte çözüm bulmak ve herkesin bu sorunun farkında olmasını sağlamaktır. Dişenova kasıtsal distrofisi olan çocuklar için hastalığın ilerlemesi durdurulamaz ve kaybedilen fonksiyonlar geri getirilemez."
Dişenova kasıtsal distrofi, genetik bir rahatsızlıktır ve bu nedenle tedavi amacı hastalığın nedenini ortadan kaldırmak değil, kasların hasarını yavaşlatmaktır.
Dr. Ana KoÅ¡aÄ, Kliniği için Nöroloji ve Psikiyatri Bölümü'nden, "Nadir hastalıklar durumunda ilerleme sadece yeni ilaç sayısıyla ölçülmez. Erken teşhis, uygun tedaviye erken başlama, kalp ve akciğer fonksiyonlarının yakından izlenmesi, fizik tedavi ve en önemlisi, çocuğun ne kadar süreyle işlevsel kalabilmesi ve günlük hayata katılabilmesi önemlidir." dedi.
15 yaşında olan Nemanja LukiÄ, bu hastalıkla 8 yıldır mücadele ediyor. Annesi Vesna LukiÄ, "Çocuğumun her gün bir hareketini kaybetmek zorunda kaldığını görmek çok acı verici. Diyagnosis aldığımızda ne olduğunu bilmiyordum. İlk yıl ben ve o ağladık. Sonra anlaştık: Neco, yüzüne gülümse ve devam edelim. Bugün her adım için mücadele ediyoruz ve umuyoruz ki ona yardımcı olabilecek bir tedavi bulabiliriz. Çocuğumuz için daha fazla şey istemeyiz, sadece onunla savaşabilmemize ve mümkün olduğunca uzun süre ayakta kalmasına olanak sağlamamızı istiyoruz." dedi.
Sırbistan Cumhurbaşkanı Aleksandar Vučić'in her kampanyasında en önemli konular arasında hastaların refahı yer alıyor. Hastanelerin onarımı, hastane ekipmanlarının yenilenmesi, bekleme listelerinin kaldırılması ve hastalara inovatif tedaviler sunulması gibi konular genellikle öne çıkıyor.
Ancak, seçimlerin ardından bu konulara verilen önem azalıyor.
Dişenova kasıtsal distrofisi olan iki çocuğun ölümünden sadece iki hafta önce, Sırbistan Cumhurbaşkanı Aleksandar Vučić'in eşi Tamara Vučić, ülkenin "nadir hastalıklar ile mücadelede güvenilir bir ortağı" olduğunu belirtmişti. Ayrıca, nadir hastalıkları olan vatandaşlara yönelik Sırbistan'ın özenini ve 15 yılda nadir hastalıklar için ayrılan bütçenin %78 oranında artış gösterdiğini vurgulamıştı.
Ağustos ayında Vučić de RFZO'nun farklı nadir hastalıkları olan daha fazla insanı inovatif ilaçlarla tedavi ettiğini söylemişti.
Vučić, 2024 yılında "Sırbistan 2030" ulusal stratejisini sunarken, 2027 yılına kadar Sırbistan programının nadir hastalıklar ve inovatif ilaçlara odaklanacağını belirtti.
"Bir bölgede bir ilacı kullanılabilen hastaların, Sırbistan'da bu ilaca erişiminin olmaması mümkün değildir." dedi Vučić.
Vučić'in vaatleri hastalara umut verdi ancak bütçe artmadı ve kurumlar sessiz kaldı. 2026 yılı için kabul edilen Sırbistan bütçesinde nadir hastalıklar için ayrılan bütçede herhangi bir artış yoktu, bu durumun, hastaların ihtiyaçlarını karşılamak ve ilaçları temin etmek için yeterli olmadığı açıkça görülebiliyordu.
Sırbistan Nadir Hastalıklar Ulusal Organizasyonu (NORBS), 2026 yılı için en az 14,5 milyar dinar ayrılmasını talep etmişti ancak hükümet sadece 10,2 milyar dinar ayırmıştı.
Dişenova kasıtsal distrofisi, çocuklarda 12 yaşına geldiklerinde tekerlekli sandalyeye bağımlı hale getirdiği nadir ve ciddi bir hastalıktır. Birçok hasta maalesef 20. doğum gününü görmez. Bu en yaygın genetik nöromüsküler hastalıklarından biridir ve çocukluk döneminde kasların zayıflaması ve fonksiyon kaybına neden olur. Sırbistan'da DMD hastalığı olan 200'den fazla kişi yaşıyor.
