Almanya'da yaşayan 47 yaşındaki bir kadın, bağışıklık sistemini etkili bir şekilde sıfırlayan deneysel bir tedavi gördükten sonra üç farklı otoimmün hastalığından tam remisyona girdi. Tıp uzmanları, daha önce günlük kan transfüzyonlarına bağımlı olan hastanın sağlığındaki bu önemli gelişmeyi büyük bir başarı olarak bildirdi. Daha önce, kan hücrelerini etkileyen iki otoimmün rahatsızlığı da dahil olmak üzere, durumlarıyla başa çıkmak için her gün kan transfüzyonları alması gerekiyordu. Hastaya, bağışıklık hücrelerinin bir örneğinin alınmasını, belirli bir hedefe karşı “süper şarj” edilmesini ve vücuda geri verilmesini içeren Kimerik Antijen Reseptörü (CAR-) T hücre tedavisi uygulandı. Tedavinin başlamasından sonraki birkaç hafta içinde hastanın semptomları önemli ölçüde düzeldi ve terapi uygulandıktan yaklaşık bir yıl sonra bile kan transfüzyonlarına ihtiyaç duymadı. Hastanın birincil rahatsızlığı, bağışıklık sisteminin kırmızı kan hücrelerine saldırmaya başladığı nadir bir hastalık olan otoimmün hemolitik anemi (AIHA) olarak belirtildi. Daha sonra, bağışıklık hücrelerinin dokulara yanlışlıkla saldırarak kan pıhtısı oluşumuna yol açtığı antifosfolipid antikor sendromu (APLAS) ve bağışıklık hücrelerinin trombositlere saldırdığı immün trombositopeni (ITP) teşhisi konuldu. Erlangen Üniversitesi Hastanesi Hematologu Fabian Müller, tedavinin her üç otoimmün durumu aynı anda ortadan kaldırmada son derece etkili olduğunu belirtti. Müller, “On yıldan fazla süredir hasta olan hasta, şimdi tedavisiz remisyonda ve neredeyse normal bir hayata dönebildi. Bu terapi, yaşam kalitesini önemli ölçüde artırdı,” sözleriyle durumu aktardı. Araştırmacılar, hastanın sorunlarının B hücrelerinden kaynaklandığını tespit ederek T hücrelerini modifiye ettiklerini ve B hücrelerinin yüzeyindeki CD19 proteinini hedef alacak şekilde programladıklarını açıkladı. CAR-T hücrelerinin tek bir infüzyonundan hemen sonra sağlığı iyileşmeye başladı ve yedi gün sonra kan transfüzyonlarına ihtiyacı kalmadı. 25. günde biyobelirteçler, hastanın tam remisyona girdiğini gösterdi. Hemoglobin seviyeleri normale dönerken, trombosit sayısı stabilize oldu ve kan pıhtılaşmasına neden olan antikorlar da düşerek sonunda ölçülemez hale geldi. Müller, “10 yılı aşkın hastalığın ardından hastanın kan tablosu sadece birkaç hafta içinde normale döndü. Yanıtın hızı ve derinliği olağanüstüydü,” sözleriyle gelişmeyi vurguladı. Bilim insanları, tek bir vaka çalışmasının terapinin her hastada işe yarayacağını doğrulayamayacağını, ancak sonuçların çok umut verici olduğunu ve daha fazla kontrollü klinik çalışmaya ihtiyaç duyulduğunu kaydetti. Müller, “Ciddi otoimmün hastalığı olan hastalarda CAR-T terapisinin daha erken kullanılmasının, yıllarca süren etkisiz tedavilerin neden olduğu komplikasyonları önlemeye yardımcı olabileceğine inanıyoruz,” ifadelerini kullandı.